Spinraza® terugbetaald

5q-SMA komt voor bij 1 op de 6.000 à 10.000 geboortes, wat neerkomt op een 65-tal patiënten in ons land. Het peperdure geneesmiddel is op dit moment wel terugbetaald in Frankijk, maar niet in ons land. Dat zorgde voor schrijnende toestanden waarbij patiënten naar Frankrijk gingen wonen om het middel terugbetaald te krijgen. Maar nu hebben België en Nederland binnen dat BeNeLuxA-akkoord voor een doorbraak kunnen zorgen zodat het middel ook voor de overheid betaalbaar wordt waardoor de vergoeding van nusinersen volledig door de ziekteverzekering wordt gedragen.De overheden stonden onder grote druk. In Nederland was er de zaak Dirkje, een 2-jarig Nederlands meisje met SMA. De gemoederen laaiden toen zo hoog op dat een officina-apotheker uit Delft stelde dat hij geen zin meer had om te wachten op een beslissing en zich bereid verklaarde om het middel magistraal te maken. De juridische gevolgen zou hij er wel bij nemen. Behoorlijk onverwacht kreeg hij de steun van de Nederlandse minister Bruins. Ook in ons land liet Maggie De Block verstaan dat het soms een optie kan zijn om bepaalde geneesmiddelen magistraal te laten maken. België is klein, Nederland maar een beetje groter. Omdat het voor België vaak moeilijk is om als individueel klein landje een duurzame prijs te onderhandelen voor dure weesgeneesmiddelen ging minister De Block op zoek naar een oplossing. Die vond ze in BeNeLuxA. De belangrijkste doelstelling van dit samenwerkingsinitiatief met Nederland, Luxemburg, Oostenrijk en Ierland is net om patiënten op een duurzame manier toegang te bieden tot innovatieve behandelingen. België en Nederland, de twee voortrekkers binnen BeNeLuxA, hebben dan maar gezamenlijke onderhandelingen gevoerd met Biogen, de producent van Spinraza®. Zo zijn ze er, na vier maanden, in geslaagd om het medicijn op korte termijn én tegen een voor de overheid aanvaardbare prijs ter beschikking te stellen van de Belgische en de Nederlandse 5q-SMA-patiënten. De patiënten zelf hoeven niets te betalen voor de behandeling met het medicijn.Minister De Block: "Internationale samenwerking is een cruciale hefboom om onze patiënten met een zeldzame aandoening de best mogelijke zorg aan te bieden binnen de budgettaire beperkingen die er meer dan ooit zijn. Deze gezamenlijke onderhandeling over Spinraza® is daar een zeer mooi eerste voorbeeld van. En dit is geen eindstation."Extra onderzoekDe vertrouwelijke overeenkomst die België en Nederland afsloten met de firma voorziet in een tijdelijke terugbetaling van Spinraza® tot eind december 2020. Aan het einde van de overeenkomst zal de Commissie Tegemoetkoming Geneesmiddelen van het Riziv de terugbetaling opnieuw evalueren, op basis van de verzamelde gegevens.Tijdens de overeenkomst zal het bedrijf 'real life'-data verzamelen over de veiligheid, de effectiviteit en het gebruik van het medicijn in de klinische praktijk. Daarnaast zal het extra onderzoek voeren naar de verschillen in werking bij de vier subtypes van de spierziekte . Spinale musculaire atrofie, een 'unmet medical need'Spinale musculaire atrofie is een zeldzame spieraandoening die bovenaan op de lijst van "unmet medical need". Dit zijn ernstige aandoeningen waarvoor een geneesmiddel nog niet voorhanden is in België.Bij SMA sturen de zenuwcellen in het ruggenmerg de spieren niet goed aan. In 90 à 95% van de gevallen ligt de oorzaak bij een mutatie van het SMN1-gen op chromosoomarm 5q. Het gevolg is dat patiënten hun spieren niet langer kunnen gebruiken, waardoor die langzaam afsterven. Patiënten bij wie de ziekte zich op latere leeftijd manifesteert, hebben vaak een normale levensverwachting. Bij manifestatie op jonge leeftijd is de felle achteruitgang van de spierfuncties dodelijk, doorgaans nog voor de leeftijd van twee jaar.Er bestaan vier types SMA. Type I doet zich voor bij baby's. Type II manifesteert zich bij kinderen tussen de 6 en 18 maanden. Type III wordt vastgesteld bij patiënten tussen 1,5 en 18 jaar. Bij type IV doen de eerste symptomen zich voor na de leeftijd van 30 jaar. De terugbetaling in ons land geldt voor alle types van SMA. Vreemd genoeg volgt Nederland die koers niet en wordt het geneesmiddel in Nederland enkel vergoed voor de types I en II.